天广实生物新一代CD20抗体MIL62治疗全身型重症肌无力II期临床研究获批

中国,北京

近日，北京天广实生物技术股份有限公司（以下简称“天广实生物”）收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意公司开展新一代CD20抗体MIL62新的适应症——全身型重症肌无力的II期临床试验。

重症肌无力（Myasthenia Gravis, MG）是由自身抗体介导的获得性神经－肌肉接头（NMJ）传递障碍的自身免疫性疾病。乙酰胆碱受体（AChR）抗体是最常见的致病性抗体；此外，针对突触后膜其他组分，包括肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）、低密度脂蛋白受体相关蛋白４（LRP4）及兰尼碱受体（RyR）等抗体陆续被发现参与MG发病。我国MG发病率约为0.68/10万，女性发病率略高。住院死亡率为14.69‰，主要死亡原因包括呼吸衰竭、肺部感染等。

MG患者的全身骨骼肌均可受累，表现为波动性无力和易疲劳性，症状呈“晨轻暮重”，活动后加重、休息后可减轻。肌无力常从一组肌群开始，逐渐累及到其他肌群，直到发展为全身性重症肌无力（gMG），甚至发生肌无力危象。

目前，MG的治疗仍以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）、血浆置换（PE）以及胸腺切除为主，但现有治疗方案仍然存在大量未满足需求，包括可及性、有效性、安全性及经济成本。

AChR抗体和MuSK抗体是在T细胞及其他淋巴细胞辅助下，由B细胞产生。MIL62的ADCC作用增强，可更有效地耗竭B细胞，从而减少致病性抗体产生。因此有效的B细胞耗竭药物可使MG患者显著获益。本次试验是一项Ⅱ期随机、开放临床试验，旨在评估MIL62治疗全身型重症肌无力的安全性和有效性。此次临床研究获批将为进一步探索MG的治疗提供可靠的依据，为中国MG患者带来更安全、优效及便捷的用药选择。